Azokra a területekre összpontosítunk, amelyeken a lehető legnagyobb kihatással lehetünk, és ahol a legtöbb előnyt nyújthatjuk a betegek számára világszerte, a pusztító beteségekben szenvedő betegek életét megváltoztató kezelések kifejlesztésével. A tudomány útmutatásával, a betegek életminőségének javítása által vezérelve, kutató-fejlesztő tevékenységünket három fő területre összpontosítjuk: sclerosis multiplex (SM), neuro-degeneratív és ritka genetikai betegségek.

Minden tevékenységünk sikerének mércéje a következő egyszerű kérdésre adott válasz: Valóban megváltoztattuk a betegek életét?

Vezető szerep a Sclerosis Multiplex területén

30 éves klinikai tapasztalattal az SM-ben, a Biogen a vezető vállalat az SM kutatása, fejlesztése és a termékek kereskedelmi forgalomba hozatala terén. A Biogen rendelkezik az iparág legerőteljesebb SM gyógyszerportfóliójával, amely öt betegségmódosító terápiából és egy tüneti kezelést nyújtó gyógyszerből áll; világszerte három SM beteg közül több mint egyet Biogen gyógyszerrel kezelnek.

Ezen túl, tovább folytatjuk az innovációt az SM kezelésének előmozdítása és a betegek életminőségének javítása érdekében. Kutatásunk a transzformációs potenciálú kezelésekre fókuszál, azon belül arra, hogy az SM okozta károsodást helyrehozzuk. Az új technológiák felhasználásával vezető szerepet játszunk a precíziós medicina fejlesztésében, olyan innovatív programok és eszközök kifejlesztése érdekében, amelyek segítségével jobban megismerhetjük, mérhetjük és kezelhetjük az SM-et. Partnereinkkel együtt azon dolgozunk, hogy a kezelőorvosok és a betegek bizonyítékokon alapuló, egyénre szabott terápiás döntéseket tudjanak hozni, az SM kezelésének fejlesztésének céljával.

A spinális izomatrófia (SMA) átalakítása

A Biogen mélyen elkötelezett az SMA-ban szenvedők életének megváltoztatása iránt. Nemrég hoztuk forgalomba az első egyetlen gyógyszert az SMA-ra, amely a csecsemőhalandóság vezető genetikai okozója, és amley már az USA-ban és az Európai Unióban is engedélyezve van. Tovább dolgozunk az engedélyező hatóságokkal azon, hogy a kezelést világszerte minél több beteg számára elérhetővé tegyük.

Szakértelmünk a neudegeneratív betegségek területén

Világszínvonalú kutató-fejlesztő részlegünk korábban gyógyíthatatlan neurológiai betegségek új megközelítésére törekszik. Saját felfedezéseinket kiegészítettük iparági és egyetemi partneri kapcsolatok és társulások segítségével, amelyek lehetővé teszik, hogy felgyorsítsuk a felfedezés sebességét, annak reményében, hogy lerövidítjük azt az utat, amely elvezet a transzformációs terápiák következő generációjához és a betegekhez való eljuttatásához.

Az Alzheimer-kór meglátásunk szerint egy olyan terület, ahol hatalmas előrelépést tehetünk a betegek életének megváltoztatása érdekében. Jelenleg nagyon kevés és korlátozott lehetőség áll rendelkezésre a kognitív hanyatlás lelassítására vagy megállítására, amely a betegség legfőbb jellemzője. A Biogen rendelkezik a legszélesebb és a legelőrehaladottabb fejlesztési portfólióval az Alzheimer-kór területén.

A génterápia előremozdítása

Már régóta úttörőként járunk elöl a kezelés előremozdításában, azok számára, akiknek arra a legnagyobb szükségük van, függetlenül attól, hogy mennyire nehéz az adott tudomány, járatlan az odavezető út vagy kicsi a betegpopuláció.

Miközben a humán biológiai területén új ismereteket szerzünk, a Biogen a génterápia segítségével egy sor betegség kezelésének új útjait keresi. Együttműködünk például a Pennsylvania-i Egyetemmel a génterápia ésa génszerkesztési technológiák kutatásában, olyan terápiás megközelítések kifejlesztésének céljából, amelyek célja a szem, a vázizomzat és a központi idegrendszer (KIR). Célunk az új generációs technológia validálása és a genom-szerkesztési technológia potenciális terápiás platformként való, kiterjesztett felhasználásának feltérképezése. Robusztus gén-transzferáló és gén-szerkesztő platformot kívánunk létrehozni, az örökletes betegségek vagy még szélesebb körű, komplexebb szerzett betegségek jövőbeni kezelésére.